2025年7月29日，國家高層次人才、萊恩醫(yī)藥首席科學(xué)家、董事長、博士生導(dǎo)師楊威教授應(yīng)廣州國家實(shí)驗(yàn)室邀請以《創(chuàng)新藥物非臨床評價研究與轉(zhuǎn)化策略探討與案例分析》為主題作了特邀學(xué)術(shù)報(bào)告，楊威教授根據(jù)自己二十多年藥物非臨床評價和創(chuàng)新藥轉(zhuǎn)化研究的經(jīng)驗(yàn)，結(jié)合多個成功案例，與到會的專家、學(xué)者做了精彩的報(bào)告和分享。
廣州實(shí)驗(yàn)室是呼吸系統(tǒng)疾病及其防控領(lǐng)域的新型科研事業(yè)單位，是國家戰(zhàn)略科技力量的重要組成部分，實(shí)驗(yàn)室著力解決本領(lǐng)域關(guān)鍵核心科學(xué)和技術(shù)難題，打造應(yīng)對呼吸系統(tǒng)疾病領(lǐng)域預(yù)防、預(yù)警與防控的關(guān)鍵科技力量，歷來受邀學(xué)術(shù)報(bào)告專家均為兩院院士及國內(nèi)外知名專家學(xué)者。
楊威教授在報(bào)告中重點(diǎn)指出，非臨床評價作為連接基礎(chǔ)研究與臨床試驗(yàn)的關(guān)鍵橋梁，通過藥效學(xué)、藥代動力學(xué)和毒理學(xué)研究，為藥物的安全性與有效性提供早期預(yù)測依據(jù)。尤其對于首創(chuàng)藥物（First-in-Class）和同類最優(yōu)藥物（Best-in-Class），非臨床評價不僅需要解決傳統(tǒng)研發(fā)模式中的高風(fēng)險(xiǎn)問題，更要應(yīng)對新靶點(diǎn)、新機(jī)制帶來的獨(dú)特挑戰(zhàn)。當(dāng)前全球創(chuàng)新藥物研發(fā)普遍面臨周期長（平均10-15年）、投入高（超20億美元）、臨床階段失敗率（>90%）三大困境。在這一背景下，非臨床研究的戰(zhàn)略價值日益凸顯——通過早期精準(zhǔn)的成藥性評價和概念驗(yàn)證（Proof-of-Concept， PoC），可顯著降低后期研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，提高臨床轉(zhuǎn)化成功率。成功的非臨床研究體系需整合三大關(guān)鍵要素：基于靶標(biāo)生物學(xué)的高效篩選技術(shù)、以轉(zhuǎn)化為導(dǎo)向的成藥性評價平臺、以及符合監(jiān)管科學(xué)的前臨床開發(fā)策略。尤其對于全新機(jī)制的藥物，PoC研究必須貫穿從靶點(diǎn)驗(yàn)證到IND申報(bào)的全流程。
楊威教授在報(bào)告中強(qiáng)調(diào)，創(chuàng)新藥物的非臨床研究是高監(jiān)管的領(lǐng)域，中國已全面加入全球監(jiān)管協(xié)同體系中，以ICH指導(dǎo)原則和國內(nèi)各個分領(lǐng)域的指導(dǎo)原則作為準(zhǔn)則指導(dǎo)藥物非臨床研究的開展。合規(guī)性貫穿了整個以注冊為目的的藥物研發(fā)過程，包括藥學(xué)研究、非臨床藥效學(xué)、藥代動力學(xué)和安全研究，中國NMPA《藥物非臨床研究質(zhì)量管理規(guī)范》（局令第34號）要求試驗(yàn)方案設(shè)計(jì)、數(shù)據(jù)記錄全程可追溯，《藥品記錄與數(shù)據(jù)管理要求》規(guī)定原始數(shù)據(jù)需實(shí)時記錄，計(jì)算機(jī)化系統(tǒng)需驗(yàn)證并保留稽查軌跡。合規(guī)性體系的實(shí)施有助于整個藥品研發(fā)過程的記錄與溯源，減少研發(fā)過程中因操作過失而導(dǎo)致的失敗。
楊威教授在報(bào)告中也結(jié)合了眼科與抗腫瘤領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物非臨床評價與轉(zhuǎn)化案例，系統(tǒng)探討創(chuàng)新藥物非臨床研究的策略優(yōu)化與轉(zhuǎn)化路徑。通過精心設(shè)計(jì)的非臨床研究體系，可顯著提高臨床轉(zhuǎn)化成功率，最終為患者提供更安全、更有效的治療選擇，滿足全球未被滿足的醫(yī)療需求。報(bào)告內(nèi)容翔實(shí)、見解獨(dú)到，為與會的專家、學(xué)者提供了的理論指導(dǎo)和實(shí)踐參考，現(xiàn)場反響熱烈，獲得廣州國家實(shí)驗(yàn)室多位頂尖專家學(xué)者和青年學(xué)者的一致好評，由于時間原因大家計(jì)劃另約時間再深入溝通交流。
最后楊威董事長代表萊恩醫(yī)藥向廣州國家實(shí)驗(yàn)室各位專家學(xué)者承諾：萊恩醫(yī)藥作為華南地區(qū)藥物非臨床評價研究的龍頭機(jī)構(gòu)，科研實(shí)力雄厚，經(jīng)過多年的努力已成功打造了十余個國家及省部級科技平臺；同時在各級領(lǐng)導(dǎo)、專家學(xué)者以及同仁的支持和關(guān)懷下，已獲得國際國內(nèi)GLP認(rèn)證等十多項(xiàng)國內(nèi)外資質(zhì)認(rèn)證，已成為國際先進(jìn)的藥物非臨床評價研究平臺，研究數(shù)據(jù)已實(shí)現(xiàn)全球申報(bào)并獲認(rèn)可；未來萊恩醫(yī)藥將利用全球化資質(zhì)和雄厚的科研實(shí)力全力助力和支持廣州國家實(shí)驗(yàn)室各位專家學(xué)者的科研成果實(shí)現(xiàn)高端轉(zhuǎn)化。
關(guān)于廣州國家實(shí)驗(yàn)室
廣州實(shí)驗(yàn)室于2021年5月正式成立，科研和臨床園區(qū)分別坐落于廣州國際生物島和大坦沙島，是呼吸系統(tǒng)疾病及其防控領(lǐng)域的新型科研事業(yè)單位。作為國家戰(zhàn)略科技力量的重要組成部分，實(shí)驗(yàn)室堅(jiān)持面向世界科技前沿、面向經(jīng)濟(jì)主戰(zhàn)場、面向國家重大需求、面向人民生命健康，著力解決呼吸系統(tǒng)疾病及其防控領(lǐng)域關(guān)鍵核心科學(xué)和技術(shù)難題，組建平戰(zhàn)結(jié)合的綜合創(chuàng)新研究平臺和設(shè)施集群，打造應(yīng)對呼吸系統(tǒng)疾病領(lǐng)域預(yù)防、預(yù)警與防控的關(guān)鍵科技力量，爭取建設(shè)成為具有全球影響力的突破型、引領(lǐng)型、平臺型為一體的大型綜合性研究基地和原始創(chuàng)新策源地。
廣州實(shí)驗(yàn)室通過探索踐行舉國體制優(yōu)勢，按照“核心+基地+網(wǎng)絡(luò)”的布局，統(tǒng)領(lǐng)匯聚全國優(yōu)勢科研力量，建立“跨學(xué)科、大協(xié)作、高強(qiáng)度”體系，開展關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)，近期產(chǎn)出了以1.1類抗腫瘤創(chuàng)新藥PTS、全國首臺國產(chǎn)場發(fā)射透射電鏡，新冠藥物來瑞特韋片、新冠重組蛋白疫苗V-01、超快速PCR擴(kuò)增儀等為代表的多項(xiàng)重大成果，響應(yīng)國家戰(zhàn)略需求，保障人民健康。
關(guān)于萊恩醫(yī)藥
廣東萊恩醫(yī)藥研究院有限公司（以下簡稱“萊恩醫(yī)藥”）作為華南地區(qū)藥物非臨床評價研究的龍頭機(jī)構(gòu)，秉持“發(fā)現(xiàn)藥物是偶然，做優(yōu)質(zhì)藥物是必然”的宗旨，成功打造了符合國際國內(nèi)GLP規(guī)范、AAALAC國際要求、FDA標(biāo)準(zhǔn)和ICH要求的“研究型”藥物非臨床評價研究技術(shù)平臺，已獲得NMPA十項(xiàng)全項(xiàng)GLP認(rèn)證資質(zhì)、OECD GLP認(rèn)證資質(zhì)、AAALAC國際認(rèn)可等在內(nèi)的多項(xiàng)國際國內(nèi)權(quán)威認(rèn)證，研究數(shù)據(jù)已實(shí)現(xiàn)全球申報(bào)并獲認(rèn)可，可為醫(yī)藥研發(fā)機(jī)構(gòu)、企業(yè)以及高校提供全鏈條的一站式技術(shù)服務(wù)，涵蓋概念驗(yàn)證研究、成藥性評價、藥理藥效研究、藥物安全性評價、臨床前及臨床藥代毒代研究、藥物體內(nèi)命運(yùn)研究、生物分析、體內(nèi)外生物安全實(shí)驗(yàn)、動物醫(yī)學(xué)檢驗(yàn)檢測、國際注冊申報(bào)支持，以及保健食品、化妝品、化學(xué)品及高端醫(yī)療器械等領(lǐng)域的毒理測試等技術(shù)服務(wù)。
萊恩醫(yī)藥科研平臺建設(shè)卓著，已成功打造十余個國家及省部級研發(fā)平臺，包括省高水平新型研發(fā)機(jī)構(gòu)、眼病防治全國重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室眼科藥物GLP中心、省重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室、省工程研究中心、省企業(yè)技術(shù)中心、多個領(lǐng)域（藥物評價、細(xì)胞與基因治療、眼科藥物等）省工程技術(shù)研究中心等十余個國家、省部級研發(fā)平臺并擁有獨(dú)立招生的博士后科研工作站。先后獲批中國GLP領(lǐng)域首家國家級專精特新重點(diǎn)小巨人企業(yè)、中國創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)大賽首家GLP機(jī)構(gòu)獲國賽“優(yōu)秀企業(yè)”獎、第十二屆中國創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)大賽科技創(chuàng)新服務(wù)專業(yè)賽優(yōu)勝獎第一名、廣東省科技進(jìn)步獎一等獎、廣東省服務(wù)型制造示范平臺、廣州市高端藥械評價研究與CRO鏈鏈主等，已成為科研實(shí)力雄厚的國際先進(jìn)藥物非臨床評價研究平臺。
萊恩醫(yī)藥匯聚了一支由國家科技領(lǐng)軍人才、俄羅斯工程院外籍院士、國家重大人才工程項(xiàng)目專家、境外大學(xué)終身教授、國際GLP專家、國家GLP專家、國家藥審專家、省領(lǐng)軍人才、多個國家級專業(yè)學(xué)會的主任委員/副主任委員/秘書長等組成的國際化高端人才團(tuán)隊(duì)，團(tuán)隊(duì)核心細(xì)分領(lǐng)域的學(xué)科帶頭人均為擁有10年以上藥理毒理與GLP工作經(jīng)驗(yàn)的資深科學(xué)家，在藥物安全性評價、新藥藥理藥效、藥代動力學(xué)等方面研究經(jīng)驗(yàn)豐富,依托強(qiáng)大的人才與平臺優(yōu)勢，萊恩醫(yī)藥在眼科藥物、中藥與天然藥物、細(xì)胞與基因治療藥物、疫苗與抗感染藥物、外用制劑、兒科藥物等優(yōu)勢領(lǐng)域建立了特色研究體系，成果豐碩，多項(xiàng)研究工作屬全球首創(chuàng)并成功通過審批認(rèn)可。
